基因治疗是否从本质上改变了缺陷基因?

来源：学生作业帮编辑：搜搜做题作业网作业帮分类：生物作业时间：2024/05/15 14:22:19

基因治疗是否从本质上改变了缺陷基因?
基因治疗是否从本质上改变了缺陷基因?1、基因治疗利用了转基因技术 2、基因治疗的主要原理世修复患者的基因缺陷以上两句话是否正确?如果错,错在何处?

不想从网上粘贴答案给你,简单说下吧.基因治疗目前来说还是概念上的东西,只是从基因工程技术发展的方向上有这种可能,但目前临床应用全球范围寥寥无几,技术成熟度更无从谈起.
1、错误,原因是转基因会将其它同源或者跨界物种的基因整合到一起,基因治疗未必需要做基因修改,也可以用质粒等建立所需的缺陷基因片段,帮助其表达必须物质.
2、基本正确,当方法没有明确
再问：基因治疗的体外途径是用的转基因技术将重组细胞移入体内，那么是否也改变了缺陷基因的组成？
修复基因缺陷是否可以理解为基因重组（转基因）？重组的受体细胞与新的基因有什么关系？
再答：一般来说重组的不是细胞，如果用细胞作为载体进入体内，需要这个细胞有分泌功能，否则无法起到作用，直接修复缺陷基因，这个难度大，另外不可知因素过多，大量的基因连锁之间的关系并不明确，目前已经发现的具有相对明确功能的基因还只是及少数，不做表达的基因并不是没有作用，而是还没有发现
不能理解为重组，以后可能会出现，技术上来说是可行的，但目前没有，重组受体细胞（重组载体），与新基因之间的关系是，新基因需要整合到受体细胞的基因序列中，利用受体细胞的基因表达将缺陷基因不能表达的蛋白表达出来，如果说缺陷基因不只是起到表达作用，而具有连锁功能，那这种方法不适用，需要直接在原缺陷基因的基础上直接修复，目前无成熟技术
再问：那可否可以理解为：通过转基因技术植入目的基因，目的基因的表达在一定限度上弥补了缺陷基因所缺少的表达内容，从而达到治疗目的，但根本上未改变或者说修复了缺陷基因，而是增加了受体细胞所缺少的部分基因，使其表达正常，不会患病。
这样通过基因治疗的遗传病是否有遗传给后代的可能呢？会不会受到染色体的影响呢？
再答：从目前的技术角度来讲，这种方法是最安全的，是基因治疗目前最可行的方法。重组载体（含目的基因片段并能完整表达）做表达的蛋白必须对人体无害，且越少越好，重组载体需要在转染工程微生物上才能通过相应受体进入人体，在人体细胞内工作，其安全性有中国基因工程安全评审委员会评估，这样只需要评估载体细胞的安全性即可，它安全就不会影响人体自身基因稳定，如果重组载体逆转录并整合到人体DNA上（发生这个的话就是这是你说的1方法修复缺陷基因方法之一），其危害性不是几年十几年能评估好的，相对来说，这个办法是目前最可行的

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